Hemgenix是全球最贵的药物之一，是一款一次性基因治疗产品。这款药由全球领先的生物技术公司CSL Behring于2022年11月获FDA批准上市，主要用于治疗处于凝血IX因子预防性输血治疗阶段，以及曾经出现过危及生命的出血事件，或出现反复严重的自发性出血事件的成年B型血友病患者，是全球首款治疗血友病B成人患者的基因疗法。Hemgenix通过静脉给药而达到治疗目的，理论上一次给药长期有效，无需重复输注，每剂价格为350万美元，刷新“全球最贵药物”的记录。

世界上最贵的药是什么？由蓝鸟生物开发的Skysona，是一款治疗早期脑肾上腺脑白质营养不良的添加药。一剂Skysona的价格为300万美元，之所以这么贵，除了高昂的研发成本，药物制备也要耗费大量人力、物力和时间，如从患者体内收集完细胞后生产一剂Skysona需要55-60天。使用这款药的流程为从患者体内取出自体造血干细胞，体外经搭载人ABCD1基因的慢病毒转导修饰后，回输给患者，从而达到治疗效果，据M Aigoo网小编了解，蓝鸟生物表示如果该药物疗效不佳可提供80%的退款。

Zynteglo是一款基因疗法药品，也是全球十大天价药之一。Zynteglo用于治疗需要定期输血的所有基因型成人、青少年和儿童β-地中海贫血患者，可为患者提供常规红细胞输注和铁螯合剂治疗以外的替代方案，和Skysona一样同为蓝鸟生物开发的药物，官方承诺若患者两年内因该疗法疗效下降需要输血治疗，最多可以获得80%退款。这款药最初在欧盟上市，定价为180万美元，后在美国上市，除了获得优先审查、快速通道、突破性治疗和孤儿指定外，还获得了儿科疾病领域药品凭证，价格为每剂280万美元。

Zolgensma是诺华开发的一款基于AAV9的一次性基因疗法，用于治疗脊髓性肌萎缩症，旨在一次治疗，持续终生。Zolgensma使用腺相关病毒作为载体，将人SMN基因的功能性拷贝传递到靶运动神经元细胞中，从而产生正常的SMN蛋白以支持肌肉功能，在2022年之前，该产品连续多年位居榜首，目前价格为每剂225万美元。这款药目前已经在全球近42个国家/地区获批，市场表现良好，而且显示出巨大的潜力，同时，该药物继续产生长期数据，显示其持久作用，虽然价格很高，但具有长期的益处。

Myalept中文名美曲普汀，由Amryt公司研发，是一款重组人瘦素蛋白类似物，用于治疗先天性或后天全身性脂肪营养不良患者的瘦素缺乏症。脂肪营养不良是一种罕见疾病，其特征是皮肤下脂肪组织大量丧失，导致瘦素激素缺乏并导致代谢异常状况，而Myalept是治疗这种疾病的特效药。Ma igoo网小编了解到，Myalept是唯一被批准用于治疗瘦素缺陷症的药物，因此价格也呈现逐年升高的趋势，目前单瓶售价为5867.52美元，患者平均每月使用18瓶，年费用约为126万美元。

洛那法尼（Zokinvy）是全球十大最贵的药之一，是于2020年获得批准的一款孤儿药。Zokinvy本质是一种法尼基转移酶抑制剂，通过抑制早衰蛋白的异戊二烯化，进而降低早衰蛋白在细胞核中的积累，适应于哈金森-吉尔福德早衰综合征和1岁及以上患者的早衰样核纤层蛋白病。洛那法尼并不是一种治愈方法，需要持续给药，虽然该药物的用药剂量取决于身体表面积，但患者通常每天服用约200mg，以50mg胶囊746美元的价格计算，月费用将达到8.95万美元，年费用高达107万美元。

Danyelza又称那西妥单抗、那昔妥单抗注射液等，每瓶定价超过2.1万美元，患者每年需花费约101万美元。Danyelza可通过与肿瘤表面的GD2抗原结合，触发抗体介导的细胞毒性反应并激活免疫系统中的补体系统，从而达到杀伤肿瘤的效果，通常与粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）联用治疗复发/难治性高危神经母细胞瘤的儿童患者。Danyelza的每个治疗周期为10天，治疗周期每四周重复一次，直到癌症缩小或消失，该药已于2022年12月进入中国市场。

世界上最贵的药有哪些？葡萄膜黑色素瘤是一种眼癌，是一种罕见的恶性肿瘤，替本福司（Kimmtrak）是第一种治疗不可切除或转移性葡萄膜黑色素瘤的疗法，也是第一种相关的T细胞受体疗法，更是第一个获得FDA监管批准的TCR疗法，价格昂贵。Kimmtrak通过静脉输注给药，每周一次，每瓶价格约为18760美元，这就意味着患者每年需要花费约975520美元，不过买 购网小编了解到，Immunocore公司已建立了一个名为Kimmtrak Connect的患者支持计划，符合该计划的可以免费获得该药物。

Luxturna是一种基因疗法，由罗氏旗下Spark Therapeutics公司研发，于2017年12月获FDA批准上市，是十种全球最贵的药物之一。Luxturna适用于双等位基因RPE65介导的遗传性视网膜疾病，以AAV2作为载体，将正常RPE65基因的功能性拷贝导入患者视网膜细胞，使相应细胞表达正常的RPE65蛋白，从而改善患者视力。Luxturna只能在医院内使用，为视网膜下注射，单价为42.5万美元，双眼治疗费用达85万美元，不过Spark Therapeutics称，如果该药物不起...作用，不会收取全部费用。 【展开全部】

Folotyn是一款二氢叶酸还原酶（DHFR）抑制剂，用于治疗复发性或难治性外周T细胞淋巴瘤。这款药最早于2009年获FDA批准上市，它的批准日期之早使其成为天价药名单上停留最久的药物，2020年，该药在中国获批。外周T细胞淋巴瘤是非霍奇金淋巴瘤的一种亚型，在淋巴组织中形成，患者通常每年服用约135瓶Folotyn，2022年1月，Acrotech将药物价格提高3%，年费达到842585美元，不过同年12月，Fresenius Kabi推出Folotyn的仿制药，可能对Folotyn的销量造成一...定冲击。 【展开全部】